Em 2023, a Comissão Europeia concedeu a aprovação condicional para o primeiro tratamento de edição genética CRISPR, chamado de Exagam, para o tratamento de duas doenças sanguíneas hereditárias raras: beta-talassemia e anemia falciforme.
O que é o Exagam?
O Exagam é um tratamento de terapia gênica que utiliza a tecnologia CRISPR-Cas9 para editar o DNA de células-tronco do sangue do paciente. A CRISPR-Cas9 atua como uma "tesoura molecular", cortando o DNA em um local específico e permitindo a correção da mutação genética causadora da doença.
Como funciona o tratamento?
- As células-tronco do sangue do paciente são coletadas.
- A tecnologia CRISPR-Cas9 é utilizada para editar o DNA das células-tronco, corrigindo a mutação genética.
- As células-tronco editadas são então reinjetadas no paciente.
Quais são os benefícios do Exagam?
O Exagam oferece uma potencial cura para doenças sanguíneas hereditárias que antes só podiam ser tratadas com transfusões de sangue regulares ou transplantes de medula óssea. O tratamento pode:
- Eliminar a necessidade de transfusões de sangue regulares.
- Melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
- Prolongar a expectativa de vida dos pacientes.
Quais são os riscos do Exagam?
O Exagam é um tratamento novo e ainda está em desenvolvimento. Os riscos potenciais do tratamento incluem:
- Efeitos colaterais relacionados à coleta e reinjeção de células-tronco.
- Efeitos colaterais a longo prazo da edição genética, ainda desconhecidos.
O Exagam representa um marco importante na história da medicina. É a primeira vez que um tratamento de edição genética CRISPR foi aprovado para uso em humanos. O Exagam oferece esperança para pacientes com doenças sanguíneas hereditárias que antes não tinham cura.
Ainda é cedo para saber quais serão os impactos a longo prazo do Exagam. No entanto, o tratamento tem o potencial de revolucionar o tratamento de doenças genéticas e melhorar a vida de milhões de pessoas.
Se você tem interesse em saber se o Exagam pode ser uma opção de tratamento para você ou para alguém que você conhece, converse com seu médico.